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科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病?

更新时间:2020-03-16 20:10:02

  基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来,基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现,多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、等国家获批上市,而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。

  那么,近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢?本文中,小编就对相关研究进行整理,分享给大家!

  【1】Cell Stem Cell:基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

  doi:10.1016/j.stem.2019年仅2岁的患者身上。

帕金森

阿法骨化醇软胶囊单基因遗传病

常见症状:静止性震颤 肌张力过高

并发症状:褥疮 感冒

相关检查:核磁共振成像(MRI) SPECT显像

推荐用药:单唾液酸四己糖神经节苷脂钠注射液

用于治疗血管性或外伤性中枢神经...[详细]

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